Генный эксперимент дает слепым надежду
Генный эксперимент дает слепым надежду
Сотни тысяч людей, страдающих потерей зрения, вновь обрели надежду, после того как метод генной терапии вернул зрение одному подростку. Это изменило жизнь 18-летнего мальчика, который почти ничего не видел. В его глаз ученые вживили здоровые гены, что вызвало существенное улучшение состояния пациента. Через два года этот метод будет использоваться для лечения людей, страдающих наследственными заболеваниями сетчатки. В Великобритании таких 20 тысяч. Через пять лет этот метод лечения может быть протестирован на людях, страдающих возрастной дегенерацией желтого пятна – болезнью, поразившей 500 тысяч британцев.
В результате эксперимента, проведенного группой специалистов из Университетского колледжа Лондонского института офтальмологии и Глазного госпиталя Мурфилдс, первый в мире генный трансплантант для лечения слепоты вызвал беспрецедентное улучшение зрения у студента Стивена Ховартса. Он страдал от генетической мутации – амавроза Лебера, который обычно поражает людей в раннем возрасте, а после 20-30 лет пациенты полностью теряют зрение. «Сейчас я значительно лучше различаю темноту или слабый свет, - рассказал Стивен. – Изменения незначительные, но это уже большой прогресс».
Профессор Робин Али, глава группы, заявил, что факт улучшения «на лицо».
Врачи ввели гены только в наиболее плохо видящий глаз Ховарта, кроме того, генетический материал использовался в минимальных дозах, так как целью эксперимента было исключительно испытание новой технологии на безопасность.
«На этой стадии результат превосходит наши ожидания», - заявил профессор Али, который старается как можно скорее усовершенствовать трансплантанты ввиду конкуренции со стороны специалистов Детской больницы Филадельфии, где также с успехом прошли курс лечения трое молодых людей.
Через два года новая методика, описанная в журнале New England Journal of Medicine, будет доступна и другим пациентам, страдающим этим редким заболеванием.
Однако, по мнению профессора Али, на этом принципе может основаться лечение широкого спектра проблем со зрением – начиная от 100 других наследственных заболеваний и заканчивая наиболее распространенной возрастной дегенерацией желтого пятна. «Это серьезный сдвиг вообще в данной области», - заявил он.
Первые испытания генной терапии для лечения дегенерации желтого пятна могут начаться через 3-5 лет, добавил профессор Али.
На испытания новой методики лечения слепоты британский Департамент здравоохранения выделил 1 млрд фунтов. Министр здравоохранения Доун Примароло расценивает ее как «большое достижение британской науки и Национальной службы здравоохранения». Впрочем, по словам одного из ведущих в Великобритании специалистов по генной терапии, уровень государственной поддержки оказался недостаточным. «Это хорошая методика, и в перспективе мы можем применять эту технологию во многих других областях, – сказал он газете The Daily Telegraph. – Но она требует значительных инвестиций со стороны Департамента здравоохранения».
Об успешном испытании генной терапии на трех других пациентах сообщил тот же самый журнал, опубликовавший статью еще одной группы ученых – из Университета Пенсильвании, Детской больницы Филадельфии, а также итальянских Второго университета Неаполя и Института генетики и медицины Телетона.
Руководили исследованием доктор Альберт Магуайр, его жена Джин Беннетт и генный терапевт Кэтрин Хай. В интервью The Daily Telegraphпрофессоры Хай и Беннетт признали, что Али стал первым, кому удалось улучшить данную методику.
«Нам было проще, так как мы опирались на данные теста на безвредность такого лечения, полученные им после того, как сделал инъекцию своему первому пациенту».
В Великобритании более трети населения имеют диагноз «слепота» или «частичная потеря зрения». Кроме того, по оценкам Королевского национального института слепых, 2 млн людей страдают значительной потерей зрения.
